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6月23日，Cartesian Therapeutics公司宣布，其利用RNA制造的CAR-T疗法（rCAR-T）Descartes-08治疗全身性重症肌无力（gMG）的临床试验结果在《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology上发表。据悉，这是首个使用rCAR-T疗法治疗自身免疫性疾病的临床试验，也是首个使用工程化细胞疗法治疗自身免疫疾病的成功2期临床试验。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。患者体内的IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起肌无力，甚至可能危及生命。资料显示，超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，目前尚无治愈疗法。
Descartes-08是一种处于临床开发阶段的潜在“First-in-Class”（同类首创）rCAR-T疗法，它通过靶向B细胞成熟抗原（BCMA），清除分泌自身抗体的浆细胞。与传统基于DNA的CAR-T细胞疗法相比，rCAR-T不需要清除已有淋巴细胞的化疗，具有可预测和可控的药代动力学，并避免了基因组整合的风险。这些特征有望使Descartes-08比基于DNA的细胞疗法更安全。
该临床试验结果显示，rCAR-T耐受性良好，无剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性。在4个经过验证的重症肌无力疾病评分系统中，临床改善明显且持久。值得注意的是，在6个月时，平均改善约为有临床意义阈值的3倍。大多数患者的临床获益长期持续，甚至在完成疗程数月后疗效仍然得到维持。3例患者的所有疾病症状完全或接近完全清除，另外2例入组前依赖长期静脉输注免疫球蛋白治疗的患者在Descartes-08治疗后不再需要接受该治疗。
接受治疗12周时疾病严重程度指标的改变。The Lancet Neurology 截图
责编：谷雨微
